¿Puede la terapia génica curar la Hemofilia?

Abstract

La hemofilia es una enfermedad monogénica ligada al cromosoma X. La terapia génica ofrece la promesa de curación, mediante una sola administración intravenosa de un vector a partir de la cápside de un virus adenoasociado modificado por ingeniería genética para expresar niveles elevados de factor. Se presenta un resumen de los ensayos clínicos publicados para hemofilia B. Se ha demostrado el potencial de obtener niveles de factor IX en rango normal y por otra parte expresión de hasta 10 años. Es importante controlar la respuesta inmune para obtener un nivel adecuado de factor.