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oai:uvadoc.uva.es:10324/734412025-03-26T19:45:07Zcom_10324_23835com_10324_5186com_10324_29291col_10324_73417

García Frade, Luis Javier Campano García, Ana Ediciones Universidad de Valladolid 2025-01-09T15:49:09Z 2025-01-09T15:49:09Z 2022 ANALES DE LA REAL ACADEMIA DE MEDICINA Y CIRUGÍA DE VALLADOLID; Núm. 57 (2022) pags. 51-70 2530-6421 https://uvadoc.uva.es/handle/10324/73441 10.24197/aramcv.57.2022.51-70 51 57 70 La hemofilia es una enfermedad monogénica ligada al cromosoma X. La terapia génica ofrece la promesa de curación, mediante una sola administración intravenosa de un vector a partir de la cápside de un virus adenoasociado modificado por ingeniería genética para expresar niveles elevados de factor. Se presenta un resumen de los ensayos clínicos publicados para hemofilia B. Se ha demostrado el potencial de obtener niveles de factor IX en rango normal y por otra parte expresión de hasta 10 años. Es importante controlar la respuesta inmune para obtener un nivel adecuado de factor. application/pdf spa info:eu-repo/semantics/openAccess http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International ANALES DE LA REAL ACADEMIA DE MEDICINA Y CIRUGÍA DE VALLADOLID ¿Puede la terapia génica curar la Hemofilia? info:eu-repo/semantics/article info:eu-repo/semantics/publishedVersion http://revistas.uva.es/index.php/anamedi/article/view/9570