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García Frade, Luis Javier Campano García, Ana 2025-01-09T15:49:09Z 2025-01-09T15:49:09Z 2022 ANALES DE LA REAL ACADEMIA DE MEDICINA Y CIRUGÍA DE VALLADOLID; Núm. 57 (2022) pags. 51-70 2530-6421 https://uvadoc.uva.es/handle/10324/73441 10.24197/aramcv.57.2022.51-70 51 57 70 La hemofilia es una enfermedad monogénica ligada al cromosoma X. La terapia génica ofrece la promesa de curación, mediante una sola administración intravenosa de un vector a partir de la cápside de un virus adenoasociado modificado por ingeniería genética para expresar niveles elevados de factor. Se presenta un resumen de los ensayos clínicos publicados para hemofilia B. Se ha demostrado el potencial de obtener niveles de factor IX en rango normal y por otra parte expresión de hasta 10 años. Es importante controlar la respuesta inmune para obtener un nivel adecuado de factor. spa info:eu-repo/semantics/openAccess http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International ¿Puede la terapia génica curar la Hemofilia? info:eu-repo/semantics/article