RT info:eu-repo/semantics/bachelorThesis
T1 Terapia génica en hemofilia
A1 Alejos Izquierdo, Mario
A2 Universidad de Valladolid. Facultad de Enfermería de Valladolid
K1 Sangre - Coagulación, Trastornos de la
K1 Terapia génica
K1 Hemofilia
K1 Sangrados
K1 Niveles de factor de coagulación
K1 Virus adenoasociados
K1 Transgén
K1 3207.08 Hematología
AB La hemofilia es una enfermedad crónica que afecta al proceso natural de coagulación de la sangre, debido a un trastorno hereditario ligado al cromosoma X, afectando principalmente a hombres. Los genes afectados son el F8, en la hemofilia A (HA), o el F9, en la hemofilia B (HB), los cuales producen respectivamente factor VIII (FVIII) y factor IX (FIX). La terapia génica es una opción de su tratamiento a largo plazo y en cuyo desarrollo pretende alcanzarse la cura de esta enfermedad. El objetivo de este trabajo es analizar la eficacia de la terapia génica en pacientes con hemofilia en función de la disminución de sangrados.Se realizó una búsqueda sistemática en PubMed, Scopus y Web of Science, donde se obtuvieron 22 artículos y de los cuales se incluyeron 13 en la revisión tras ser sometidos a una lectura crítica CASPe.La terapia génica logró resultados variados tanto en eficacia como en efectividad. Sin embargo, se aprecia una variabilidad importante en resultados tanto entre estudios como en pacientes del mismo estudio, destacando la relación entre la dosis y la expresión de factores de coagulación. También se analizaron los criterios de inclusión y exclusión y el seguimiento tras la administración de estas terapias.Como conclusión, a pesar de la variabilidad en resultados, este tratamiento ha sembrado resultados a largo plazo que corroboran su efectividad y seguridad. Sin embargo, son necesarios más ensayos clínicos con muestras más amplias y con criterios de inclusión y exclusión menos estrictos.
YR 2024
FD 2024
LK https://uvadoc.uva.es/handle/10324/69447
UL https://uvadoc.uva.es/handle/10324/69447
LA spa
DS UVaDOC
RD 14-mar-2025