RT info:eu-repo/semantics/article
T1 ¿Puede la terapia génica curar la Hemofilia?
A1 García Frade, Luis Javier
A1 Campano García, Ana
A2 Ediciones Universidad de Valladolid
AB La hemofilia es una enfermedad monogénica ligada al cromosoma X. La terapia génica ofrece la promesa de curación, mediante una sola administración intravenosa de un vector a partir de la cápside de un virus adenoasociado modificado por ingeniería genética para expresar niveles elevados de factor. Se presenta un resumen de los ensayos clínicos publicados para hemofilia B. Se ha demostrado el potencial de obtener niveles de factor IX en rango normal y por otra parte expresión de hasta 10 años. Es importante controlar la respuesta inmune para obtener un nivel adecuado de factor.
SN 2530-6421
YR 2022
FD 2022
LK https://uvadoc.uva.es/handle/10324/73441
UL https://uvadoc.uva.es/handle/10324/73441
LA spa
NO ANALES DE LA REAL ACADEMIA DE MEDICINA Y CIRUGÍA DE VALLADOLID; Núm. 57 (2022) pags. 51-70
DS UVaDOC
RD 10-ene-2025