Métodos de gene tangeting en células humanas

Abstract

Se diseñaron plásmidos, con los cuales fue posible obtener vectores AAV recombinantes (virus adenoasociados recombinantes) con el fin de aumentar la recombinación homóloga en células humanas y generar una modificación génica en un sitio de interés en el genoma humano. Esto se ha conseguido de manera efectiva, aunque la frecuencia de recombinación homóloga sigue siendo aún muy baja.